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一種優(yōu)化的polyA序列結(jié)構(gòu)及其應(yīng)用的制作方法

文檔序號:41956266發(fā)布日期:2025-05-16 14:24閱讀:來源:國知局

技術(shù)特征:

1.一種polya尾部元件,其特征在于,所述polya尾部元件的5'?端至3'?端結(jié)構(gòu)包括以下元件組成:

2.如權(quán)利要求1所述的polya尾部元件,其特征在于,所述polya尾部元件的?5'?端至3'端序列具有如下所示結(jié)構(gòu):

3.如權(quán)利要求2所述的polya尾部元件,其特征在于,所述z為位于3'?端的1個(gè)a堿基。

4.如權(quán)利要求1所述的polya尾部元件,其特征在于,所述polya尾部元件的核苷酸序列如seq?id?no:?1或seq?id?no:2所示,或與seq?id?no:?1或seq?id?no:2所示的核苷酸序列具有≥70%的同源性。

5.如權(quán)利要求1所述的polya尾部元件,其特征在于,所述polya尾部元件的核苷酸序列如seq?id?no:?1所示。

6.一種mrna轉(zhuǎn)錄模板構(gòu)建體,其特征在于,所述構(gòu)建體具有式i結(jié)構(gòu):

7.一種載體,其特征在于,所述載體含有如權(quán)利要求6所述的mrna轉(zhuǎn)錄模板構(gòu)建體。

8.一種宿主細(xì)胞,其特征在于,所述宿主細(xì)胞含有如權(quán)利要求7所述的載體。

9.一種產(chǎn)生用于制備mrna藥物的優(yōu)化mrna的方法,其特征在于,所述方法包括步驟:

10.一種優(yōu)化mrna,其特征在于,所述優(yōu)化mrna是用如權(quán)利要求9所述的方法制備得到的,并且所述優(yōu)化mrna具有式ii所示結(jié)構(gòu):

11.一種藥物組合物,其特征在于,所述藥物組合物包含:

12.一種mrna藥物組合物的制備方法,其特征在于,所述方法包括:將如權(quán)利要求10所述的優(yōu)化mrna與藥學(xué)上可接受的載體混合,從而獲得所述mrna藥物組合物。

13.一種如權(quán)利要求10所述的優(yōu)化mrna或如權(quán)利要求11所述的藥物組合物的用途,用于制備藥物,所述藥物用于預(yù)防和/或治療傳染性疾病、罕見遺傳病、神經(jīng)退行性疾病、視網(wǎng)膜病變、癌癥或腫瘤。


技術(shù)總結(jié)
本發(fā)明涉及一種優(yōu)化的polyA序列及其應(yīng)用。具體地,本發(fā)明提供一種polyA尾部元件,所述polyA尾部元件的5'端至3'端結(jié)構(gòu)包括以下元件組成:2~7個(gè)依次連接的X元件,至少1個(gè)Y元件,和位于3'端的1?10個(gè)A堿基。本發(fā)明的polyA序列能夠提高mRNA的穩(wěn)定性,提高蛋白編碼區(qū)的翻譯效率,進(jìn)而降低mRNA藥物劑量、降低遞送系統(tǒng)帶來的副作用,用于mRNA藥物的制備。

技術(shù)研發(fā)人員:秦佳儀,朱春梅,鄒媛華,李成,李亞麗
受保護(hù)的技術(shù)使用者:蘇州近岸蛋白質(zhì)科技股份有限公司
技術(shù)研發(fā)日:
技術(shù)公布日:2025/5/15
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